O que é que está incluído num plano ou estratégia nacional para as doenças raras?

O objetivo principal de um plano ou estratégia nacional para as doenças raras é reconhecer estas doenças enquanto prioridade nacional de saúde pública e definir vias de cuidados de saúde específicos a nível nacional que venham a reduzir a sobrecarga que representam para quem delas sofre, para as suas famílias e para os cuidadores. Leia mais.

Um plano/estratégia inclui medidas nacionais relevantes para melhorar os cuidados em cada fase do percurso do doente, do diagnóstico ao acesso aos tratamentos e terapias, passando pelo acompanhamento a longo prazo e os cuidados e serviços sociais. Um plano/estratégia nacional para as doenças raras costuma incluir medidas para promover investigação inovadora no domínio das doenças raras. Cada medida necessita de ser associada a um orçamento definido.

Um plano/estratégia nacional requer uma governação constituída por uma comissão multiparticipada (incluindo representantes dos doentes) que monitorize a concretização das medidas nacionais nos prazos acordados e segundo os indicadores de saúde pública.

Doenças Raras: um domínio de elevado valor acrescentado a nível europeu

Devido à raridade, heterogeneidade e complexidade de cada uma das mais de 6000 doenças raras não há país que, por si só, consiga dar solução aos problemas em torno das doenças raras. É por isso que a ação europeia, para juntar os escassos conhecimentos e competências especializadas de forma transfronteiriça tem um valor acrescentado tão grande.

Nas doenças raras, as políticas nacionais estão intrinsecamente associadas às políticas europeias. As políticas e os regulamentos que foram desenvolvidos para incentivar a colaboração transfronteiriça têm de ser integrados nas políticas nacionais.

A 8 de junho de 2009, os ministros da Saúde dos 28 Estados-membros da UE adotaram a Recomendação do Conselho relativa a uma ação europeia em matéria de doenças raras, recomendando aos Estados-membros que «elaborem e aprovem um plano ou estratégia [...] destinado a gerir e estruturar as ações pertinentes no domínio das doenças raras no quadro dos sistemas sociais e de saúde dos Estados-membros».

As áreas estratégicas a seguir indicadas constituem a espinha dorsal de um plano ou estratégia nacional para as doenças raras nos países europeus:

1. Governação
2. Definição, codificação, inventariação das doenças raras e dos registos de pessoas com doenças raras
3. Investigação (incluindo o desenvolvimento de medicamentos órfãos e tratamentos inovadores)
4. Centros de Referência e Redes Europeias de Referência (RER)
5. Serviços sociais e programas adaptados às doenças raras
6. Capacitação das associações de doentes
7. Sustentabilidade do plano ou estratégia nacional

Clique aqui para aceder à lista das principais recomendações e políticas europeias, bem como aos documentos da EURORDIS necessários para conceber e elaborar um bom plano ou estratégia nacional para as doenças raras, uma valiosa compilação de referências essenciais que podem ser utilizadas como ferramentas para que a promoção da causa das doenças raras se traduza em melhorias concretas a favor da sua Comunidade Nacional das Doenças Raras.