I malati sono invitati a partecipare alle discussioni del Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano sulle valutazioni rischio-beneficio delle autorizzazioni all'immissione in commercio dei farmaci

I malati rari partecipano attivamente in tanti dei diversi comitati e incontri dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), portando valore aggiunto ai processi decisionali. Oggi, i malati stanno vivendo una nuova fase positiva perché possono prendere parte alle discussioni in merito alle richieste di autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci, invitati dal Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP), come parte di un progetto pilota della durata iniziale di un anno.

In una nota il Direttore Generale dell'EMA Guido Rasi afferma: "Dal momento che queste persone vivono con la propria malattia giorno per giorno, le loro opinioni sugli effetti terapeutici di un farmaco e il suo impatto sulla qualità di vita, in particolare quando di parla del rapporto rischio-beneficio, possono differire da quelle di altri soggetti interessati. ... Coinvolgere i malati nelle discussioni del CHMP vuol dire portare il loro punto di vista nel processo decisionale e contribuisce all'utilizzo sicuro e razionale dei farmaci".

Il CHMP ha il compito di valutare se i benefici di un medicinale sono più importanti dei suoi rischi e della sua qualità, prima che la Commissione Europea conceda un'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale in questione, valida in tutta l'Unione Europea. La prima discussione alla quale i malati sono stati invitati dal CHMP ha avuto luogo il 23 settembre 2014. Tutte le discussioni sono totalmente confidenziali e la riservatezza delle informazioni è garantita da un accordo firmato tra le parti.

Come funziona

Già da qualche tempo i rappresentanti dei malati contribuiscono alle valutazioni rischio-beneficio attraverso la partecipazione a riunioni di gruppi di esperti e pareri scientifici/procedure di protocolli di assistenza. Il progetto pilota del CHMP si basa proprio su questo, invitando i malati rari, con una particolare conoscenza della malattia o condizione in fase di valutazione, a partecipare a specifiche discussioni e riunioni del CHMP sui rischi-benefici, da determinarsi caso per caso, e che in genere riguardano scenari in cui il CHMP sta per esprimere un parere negativo che raccomanda il ritiro di una domanda di autorizzazione per un prodotto che risponde a un bisogno insoddisfatto o che potrebbe avere un impatto significativo sui malati.

Chi può partecipare

Per ogni valutazione rischio-beneficio che richiede la partecipazione del paziente, due malati (o chi se ne prende cura), con un'esperienza personale e una buona conoscenza della particolare malattia/condizione in fase di valutazione, saranno selezionati dalla rete EMA di associazioni di pazienti eleggibili, da altre reti o anche tra coloro che abbiano manifestato il proprio interesse, e invitati a partecipare. Un mentore, molto probabilmente appartenente al gruppo di lavoro con le associazioni dei pazienti e dei consumatori (PCWP), accompagnerà i malati attraverso il processo durante la fase pilota. François Houÿez e Richard West, che rappresentano EURORDIS presso l'EMA, sono due dei quattro mentori. I malati coinvolti riceveranno, prima dell'inizio delle attività, del materiale informativo che li aiuterà a partecipare in modo efficace e appropriato. I malati non saranno coinvolti nelle procedure di voto, ma offriranno piuttosto la loro preziosa esperienza e le informazioni che arricchiranno il processo di voto.

Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo