Cosa comprendono i piani/strategie nazionali per le malattie rare?

L'obiettivo principale di un piano o una strategia nazionale per le malattie rare è riconoscere queste patologie come una priorità nazionale di salute pubblica e definire percorsi assistenziali nazionali specifici che riducano l’onere della malattia per i pazienti, per le loro famiglie e per i carers. Ulteriori informazioni.

Un piano/strategia per le malattie rare include misure nazionali pertinenti volte a migliorare l'assistenza sanitaria in ogni fase del percorso del paziente, dalla diagnosi all'accesso alle terapie e ai trattamenti, attraverso follow-up a lungo termine, assistenza sociale e servizi. Un piano/strategia nazionale spesso comprende  misure tese a promuovere la ricerca innovativa nel campo delle malattie rare. Ciascuna misura deve essere associata a un budget ben definito.

Un piano/strategia nazionale richiede una struttura di governance solida, composta da un comitato direttivo con più soggetti interessati (tra cui i rappresentanti dei pazienti) che monitora l'attuazione delle misure nazionali in base ai termini stabiliti e agli indicatori dello stato di salute pubblica.

Malattie rare: un settore che si distingue per un valore aggiunto europeo molto elevato

Data la rarità, eterogeneità e complessità di ciascuna delle oltre 6.000 malattie rare, nessun paese da solo è in grado di affrontare le problematiche legate a queste patologie. Pertanto un intervento dell’Unione Europea (UE), che porti le scarse conoscenze e competenze sul tema oltre i singoli confini nazionali, ha un forte valore aggiunto.

Le politiche nazionali sulle malattie rare sono strettamente legate alle politiche europee su queste patologie. I regolamenti e le politiche dell'UE, sviluppati per promuovere la collaborazione tra gli Stati, devono essere integrati nelle politiche nazionali.

L'8 giugno 2009, i Ministri della sanità dei 28 Stati membri dell'UE hanno adottato la Raccomandazione del Consiglio dell'UE su “un'azione nel campo delle malattie rare” che raccomandava agli Stati membri dell'UE “di elaborare e adottare un piano o una strategia [...] volti a guidare e strutturare azioni pertinenti nel campo delle malattie rare nel quadro del proprio sistema sanitario e sociale”.

Le seguenti aree strategiche costituiscono la spina dorsale di un piano o una strategia nazionale per le malattie rare nei paesi europei:

1. Governance
2. Definizione, codifica, inventario delle malattie rare e dei registri dei pazienti
3. Ricerca (inclusi lo sviluppo dei farmaci orfani e i trattamenti innovativi)
4. Centri di competenza e Reti di Riferimento Europee (ERN)
5. Servizi sociali e programmi adattati alle malattie rare
6. Empowerment delle associazioni dei pazienti
7. Sostenibilità del piano o strategia nazionale

Cliccare qui per accedere all'elenco delle principali raccomandazioni e politiche europee e dei documenti di EURORDIS che consentono di progettare e costruire un valido piano o strategia nazionale  per le malattie rare. Si tratta di una preziosa raccolta di riferimenti chiave da utilizzare come strumenti di advocacy per realizzare miglioramenti concreti a favore della comunità nazionale delle malattie rare.