L’implication des représentants des patients

Les représentants des patients s’impliquent activement dans l’élaboration des médicaments orphelins et dans leur réglementation. .

Ils participent au travail de l’Agence européenne du médicament (EMA) en siégeant aux :

• Comité pour les médicaments orphelins (COMP) depuis 2000
• Groupe de travail avec les organisations de patients et de consommateurs (en anglais) (PCWP) depuis 2006
• Comité pédiatrique (en anglais) (PDCO) depuis 2008
• Comité des thérapies innovantes (en anglais)(CAT) since 2009

Trois représentants de patients siègent au COMP et le poste de vice-président a jusqu’ici toujours été occupé par un représentant de patients. Tous les représentants siégeant aux comités scientifiques de l’EMA sont des membres permanents et disposent des mêmes droits de vote que les autres participants.

Les patients atteints de maladie rare sont également sollicités en qualité d’experts lors de l’élaboration de produits liés à leur pathologie, par exemple au travers de l’assistance au protocole avec le Groupe scientifique consultatif (SAWP) et avec les autres groupes scientifiques consultatifs.

Outre leur rôle dans les questions de réglementation, les représentants de patients interviennent dans le développement thérapeutique pour :

• promouvoir l’élaboration de nouveaux médicaments ;
• informer les patients ;
• assurer une égalité d’accès aux traitements aux échelons communautaires et nationaux.

Chaque année, EURORDIS tient une "Summer School", afin de seconder les représentants de patients à l’EMA et de former d’autres représentants. Cette université fait le point sur les essais cliniques, le développement thérapeutique et les procédures réglementaires.

Notre travail a permis à des représentants de patients atteints de maladies rares de participer à diverses activités en lien avec la mise au point de médicaments orphelins.