Zulassung als Orphan-Arzneimittel

Der erste Schritt für die Entwicklung eines Orphan-Arzneimittels ist die Zulassung als Orphan-Medizinprodukt.

Für seltene Krankheiten bestimmte Arzneimittel können als „Orphan“ ausgewiesen werden, vorausgesetzt, sie erfüllen bestimmte Kriterien, wie nachfolgend zusammengefasst:

• Das Produkt ist für eine Indikation mit einer Prävalenz, die 5 in 10.000 Personen in der EU nicht übersteigt.
• Die Krankheit ist lebensbedrohlich, führt zu schwerer Invalidität bzw. hat ein ernstes Krankheitsbild und ist chronisch.
• Es gibt not keine zufriedenstellende, in der EU zugelassene Methode zur Diagnosestellung, Prävention bzw. Behandlung. Falls eine Methode bereits vorhanden ist, dann must für dieses Medizinprodukt aufgezeigt werden, dass es verglichen mit dem Produkt, für welches eine Orphan-Designation beantrag wurde, bedeutende Vorteile bietet.

Der Ausschuss für Orphan-Medizinprodukte

Für eine Orphan-Designation wird eine positive Entscheidung des Ausschusses für Orphan-Medizinprodukte (COMP), Teil der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) mit Sitz in London, benötigt.

Die Europäische Kommission trifft dann die endgültige Entscheidung. Der COMP-Ausschuss wurde im Rahmen der EU-Verordnung über Orphan-Medizinprodukte gegründet. Seine Aufgabe ist die Prüfung von EU-Anträgen auf Orphan-Designation.

Orphan-Designation zu jeder Entwicklungsphase

Die Orphan-Designation kann in jeder Phase der Arzneimittelentwicklung erteilt werden, vorausgesetzt es wird eine ordnungsgemäße, wissenschaftliche Grundlage für die medizinische Plausibilität des Produktes für die relevante Krankheit demonstriert.

Die erreichte Forschungsphase kann präklinisch (noch nicht an Patienten getestet) sein oder die Forschung kann sich bereits in der klinischen Humanstudie befinden.

Die Orphan-Designation ist keine Empfehlung für die Verwendung des Arzneimittels für die bezeichnete Erkrankung. Wirksamkeits-, Sicherheits-, und Qualitätskriterien müssen erst zufriedenstellend erfüllt sein, bevor das Arzneimittel seine Marktzulassung erhält.

Zusätzlich zu ihrer Position als Vizepräsident hält EURORDIS seit der Gründung des Ausschusses für Orphan-Medizinprodukte (COMP) im Jahr 2000 zwei der drei für Vertreter von Patientenorganisationen bestimmten Sitze inne.

Detaillierte Informationen über die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan in Europa finden Sie auf der EMA Website

Eine vollständige Liste aller in Europa ausgewiesenen und zugelassenen Orphan-Arzneimittel ist verfügbar unter: ec.europa.eu